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先进疗法医学产品的上市许可
时间: 2020-10-22
法规(EC) No 1394/2007规定，人体细胞或组织的捐赠、采集和检验应按照指令2004/23/EC制定的人体组织及细胞捐赠、采集、检验、处理、保存、储藏及分发的质量与安全控制标准。当先进疗法医学产品含有人体组织或细胞时，对其实施操作时应满足2004/23/EC中各步骤、环节的标准。
临床试验指令2001/20/EC中集合了各欧盟成员国开展人用医学产品临床试验时应执行的良好临床规范，包括了相关的法律、法规与监管条例。GCP指令2005/28/EC制定了人用调研性药品良好临床规范的原则与具体指南，该指令还包括了人用调研性新药生产或进口的许可要求。
2001/20/EC的6(7)章与9(4)及9(6)章为基因治疗与体细胞治疗医学产品的临床试验要求，该部分要求也同样适用于组织工程产品。在欧盟内开展的先进疗法医学制品的临床试验必须按照临床试验指令的要求实施。在欧盟外部开展的相关产品的临床试验若需要申请欧盟的上市许可，需按照等同于临床试验指令的相关规范进行。
先进疗法医学产品临床试验的申请还应满足GCP的要求，见第二篇第二章第3节“新药上市许可”3.6.2“良好临床规范”）
先进疗法医学产品的生产应符合指令2003/94/EC中规定的良好生产规范的要求进行，该指令包括了人用医学产品与人用调研性新药的良好生产规范。欧盟目前还未出台专门针对先进疗法医学产品良好生产规范的指南。
组合型先进疗法医学产品中的医疗器械组件，应满足医疗器械指令93/42/EEC附录Ⅰ的基本要求；组合型先进疗法医学产品中的有源植入型医疗器械组件，应满足医疗器械指令90/385/EEC附录Ⅰ的基本要求。
含有医疗器械、生物材料、支架或基质的组合型先进疗法医学产品在申请上市许可时，除了需满足法规(EC) No 726/2004的要求外，还需按照指令2001/83/EC附录Ⅰ的要求提供一份物理特性、产品性能以及产品设计方法描述的文件。
为了更好的指引与支持中小企业对ATMPs的研发和生产，EMA规定中小企业需要申请ATMPs质量与非临床数据的认证（法规2003/361/EC4中规定了中小企业的认定条件）。ATMPs的中小企业应按照指令2001/83/EC附录Ⅰ模块3、4要求，将所有与质量以及非临床研究数据提交给EMA，以便于对其进行科学评估与认证。虽然中小企业向EMA申请ATMPs质量与非临床数据的认证并不具有法律强制性，但是认证将作为EMA进一步批准其进行临床试验与最终上市许可的参考依据。
如果上市许可申请者为医院或中小企业，且能够证明所申报的ATMPs对欧盟的公众健康有利，那么上市申请费可以减免50%。在获得上市许可后的第一年，EMA对该类企业收取的与上市后监管相关的费用同样可以减免50%。