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认证审批规定
时间: 2020-10-21
1) 细胞产品的认证审批规定
细胞产品中的低风险的细胞产品（即PHS第361条所规管的细胞产品）监管模式不同于高风险细胞产品（即PHS第351条所规管的细胞产品），不采用生物医药产品的监管模式，只需在FDA对其细胞产品机构进行注册和产品登记即可。而高风险细胞产品被视为生物医药类产品，除需进行机构注册和产品登记外，还遵循IND到临床实验，到BLA/NDA的模式。
与所有其他的生物药品制剂注册认证流程类似，细胞及基因产品获取FDA的审批认证也需要经历研究性新药申请（IND），临床实验，以及生物制剂许可申请（BLA）几个阶段（具体流程和规定可参照“新药认证审批流程”的“生物制剂许可申请”）。细胞及基因产品的FDA认证除需满足本报告第三篇所描述通用要求和规定外，还有以下几点在进行BLA申请时需要注意：
l 在BLA阶段，由细胞、组织和基因治疗顾问委员会（Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee）参与其中的讨论。
l 在提交IND之前，需要首先完成临床前期的CMC（chemistry ,manufacturing, and control）。CMC的目的在于确定产品的类别、品质、纯度和效能。
l 由于细胞和基因治疗产品的特殊性，因此有别于其他生物制药产品的是，一般的生物制药产品在提交IND时需要同时提交效能实验（potency tests）的数据，但是由于细胞和基因治疗产品的特殊性和复杂性，因此其在IND申请时，FDA接受渐进的效能实验的模式，即FDA接受效能实验（potency tests）的数据在后续实验过程中逐步形成并有所改变。
l 2004年11月，FDA宣布了HCT/P产品的“良好组织规范”（GTP）（Current Good Tissue Practice for Human Cell, Tissue, and Cellular and Tissue-Based Product Establishments; Inspection and Enforcement）。
2) 基因治疗产品的认证审批规定
基因治疗产品认证审批的具体流程和规定可参照本报告“新药认证审批流程”的“生物制剂许可申请”，以下几点在进行BLA申请时需要注意。
l 与其他生物医药类产品相同，基因治疗产品的IND提交的内容也需要符合21CFR 312.23规定的要求。具体而言，IND应描述基因治疗产品的生产过程和产品的组分/材料，以使FDA能判断产品的纯度和效力等。IND阶段提交的内容至少应涵盖以下部分，其中的大部分信息可在FDA 1571中填写：
i. 产品制造的信息——组分和材料
ii. 产品制造的信息——过程，应包括基因治疗产品的收集、制造和纯化过程的所有描述：
iii. 相关测试信息，FDA建议基因治疗产品的测试信息包括（并不限于）：微生物学测试、身份（Identity ）测试、效能测试、纯度测试、其他相关测试（如通用的安全测试）；
iv. 最终产品释放标准测试；
v. 产品稳定性测试；
vi. 其他要求：
vii. 预临床研究信息，包括研究的理念描述，性腺分布；
临床研究信息，包括临床实验者的性别、年龄等信息，监管路线，剂量，遗传、生化和免疫测试。
l 对基因治疗产品的追踪
基因修正临床研究信息系统可供科学家、业界、利益相关方和FAD核查机构等对基因治疗产品进行追踪。