EMA建议批准镰状细胞病的新疗法

来源:江苏省技术性贸易措施信息平台 时间: 2022-01-04


欧盟药品管理局(EMA)建议欧盟批准Oxbryta (voxelotor)的上市许可,用于治疗12岁及以上患者因镰状细胞病引起的溶血性贫血(红细胞过度分解)。

镰状细胞病是一种遗传病,患者红细胞变得坚硬、粘稠,并从盘状变为新月状(如镰刀)。形状的改变是由于存在一种异常形式的血红蛋白。在镰状细胞贫血患者中,异常的镰状红细胞阻塞血管,限制血液流向心脏、肺和脾脏等器官,导致急性疼痛发作,称为血管闭塞性危象(VOC)。此外,这些异常红细胞的破坏速度快于正常红细胞,导致溶血性贫血。VOC和溶血性贫血是镰状细胞病最常见的并发症,也是急诊和住院的常见原因。

目前,大多数镰状细胞病患者使用预防VOC的药物。然而,所有患者都有不同程度的溶血性贫血,因此,需要针对这种疾病出现新药。

Oxbryta含一种附着并稳定血红蛋白的小分子,阻止血红蛋白聚合,从而防止红细胞变成镰刀形。

Oxbryta最常见副作用包括头痛、腹泻和腹痛。