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2021年11月19日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Voxzogo注射剂用于改善患有软骨发育不全和开放性骨骺(生长板)的5岁及以上儿童的生长。
软骨发育不全是一种导致严重身材矮小和发育不均衡的遗传病,是最常见的侏儒症。患有该病的成人平均身高约为4英尺。患者基因突变导致纤维生长因子受体3过度活跃,从而阻止正常骨生长。Voxzogo通过与利钠肽受体-B的特定受体结合发挥作用,该受体可降低生长调节基因的活性并刺激骨骼生长。
Voxzogo的安全性和有效性在一项为期一年的双盲安慰剂对照3期研究中进行了评估,研究对象为五岁及以上患有软骨发育不全且骨骺开放的受试者。在这项研究中,121名受试者被随机分配接受皮下注射Voxzogo或安慰剂。研究人员在年底测量了受试者的年增长速度或身高增长率。与安慰剂组相比,服用Voxzogo的受试者平均高出1.57厘米。
Voxzogo最常见的副作用包括注射部位反应、呕吐和血压下降。Voxzogo的标签还将降低血压列为警告和预防措施,这意味着这是一种潜在的严重副作用。